Thuốc điều trị bệnh lắng đọng Transthyretin Amyloid cơ tim

Bệnh lý lắng đọng Transthyretin amyloid cơ tim (ATTR-CM) là một tình trạng hiếm gặp, tiến triển, khó chẩn đoán, có khả năng gây tử vong cao và trước đây chưa được điều trị thành công. Thông thường lắng đọng Transthyretin amyloid cơ tim chỉ được chẩn đoán sau khi các triệu chứng trở nên nghiêm trọng và tuổi thọ trung bình ở bệnh nhân khoảng 2 đến 3,5 năm bởi điều trị trước kia chỉ dừng lại ở cấy ghép tim. một thuốc mới – tafamidis (Biệt Dược Vyndaquel phát triển bởi Pfizer) – giúp ổn định Transthyretin làm chậm sự hình thành Amyloid, góp phần làm giảm lắng đọng amyloid ở cơ tim cho thấy giảm đáng kể nguy cơ tử vong

Tháng 5 năm 2019 đánh dấu sự chấp thuận của FDA đối với tafamidis, loại thuốc đầu tiên được sử dụng để điều trị tình trạng ngày càng được quan tâm này. Kết quả thử nghiệm lâm sàng pha 3 cho thấy tafamidis giúp làm giảm 30% nguy cơ tử vong ở những bệnh nhân nhận sử dụng liệu pháp đột phá này.